Academic Journals Database
Disseminating quality controlled scientific knowledge

Uso de vectores derivados de virus adenoasociados para el tratamiento de la enfermedad de Morquio A

ADD TO MY LIST
 
Author(s): CARLOS JAVIER ALMu00C9CIGA-Du00CDAZ | MARu00CDA ANDREA RUEDA-Pu00C1RAMO | OLGA YANETH ECHEVERRI | ADRIANA MARu00CDA MONTAu00D1O | SHUNJI TOMATSU | LUIS ALEJANDRO BARRERA

Journal: Universitas Médica
ISSN 0041-9095

Volume: 50;
Issue: 3;
Start page: 356;
Date: 2009;
Original page

ABSTRACT
En el desarrollo de una estrategia de terapia génica para la mucopolisacaridosis IV A (enfermedad de Morquio A), en el presente trabajo se evaluó la capacidad de un vector adenoasociado (AAV) para expresar el gen de la enzima sulfatasa N-acetilgalactosamina- 6-sulfato (GALNS, N-acetylgalactosamine-6-sulfate sulfatase) en células HEK293, fibroblastos humanos con mucopolisacaridosis IV A y condrocitos de ratón con mucopolisacaridosis IV A. En el lisado celular, la actividad de la GALNS se incrementó entre 5 y 24 veces los valores observados en las células sin transfectar. La coexpresión con el gen del factor activador de sulfatasas 1 (SUMF1, sultatase modifiying factor 1) permitió un incremento en la actividad de la GALNS en el lisado celular de hasta 4,5 veces los valores observados en las células cotransfectadas con AAV-GALNS. La actividad de la GALNS en el medio de cultivo sólo se detectó en células cotransfectadas con AAV-SUMF1. Estos resultados constituyen evidencia valiosa sobre la posibilidad de realizar la corrección del defecto genético en la mucopolisacaridosis IV A empleando vectores AAV.
Why do you need a reservation system?      Affiliate Program